Diamyd, företaget som tillverkar GAD-vaccinet, kommer att söka godkännande för GAD nästa år. Blir det ja lämnar vaccinet forskningsstadiet och börjar användas i vanlig sjukvård.
Resan för GAD har sedan upptäckten i början av 1980-talet varit lång men hittills utan större bakslag.
Bakom upptäckten av GAD-proteinet i de insulinproducerande betacellerna står LUDC-forskaren, Åke Lernmark, tillsammans med Johnny Ludvigsson i Linköping och den dåvarande doktoranden Steinun Baekkskov.
Markör för angreppet
Den första tiden användes antikroppar mot GAD-proteinet som en markör för att immunsystemet hade börjat angripa de insulinproducerande betacellerna. GAD ska finnas inne i betacellen, inte i blodbanan. Gör det det är de ett tecken på att en autoimmun process har startat.
Markörerna, antikropparna, är viktiga i de studier där man försöker hitta mönster för vad det är som startar angreppet som leder till typ 1 diabetes. Exempel på sådana undersökningar är de svenska DiPiS och TEDDY (se länk intill).
GAD är en av de antikroppar som signalerar ett angrepp. Ju fler antikroppar desto större är risken för ett insjuknande i autoimmundiabetes; typ 1 och LADA-diabetes.
Stoppade diabetes hos möss
För drygt tio år sedan visade forskare vid University of California att injektioner med GAD kunde förhindra diabetes hos NOD-möss, en musstam som annars spontant insjuknar i en diabetesform som liknar människans typ 1 diabetes.
Tanken att testa på människor låg inte långt borta.
LADA-patienter
I den första studien, som var svensk, deltog 47 vuxna patienter med LADA-diabetes. LADA, som drabbar vuxna beror liksom typ 1 diabetes på att kroppens eget immunförsvar angriper och förstör betacellerna. På sikt blir också LADA-patienter beroende av insulininjektioner.
– Vi började med vuxna och inte med barn eftersom vi inte visste vad som skulle kunna hända. Injektionerna kunde innebära en risk, kanske att betacellerna helt slogs ut, berättar Carl-David Agardh, professor i klinisk diabetesforskning på LUDC som leder undersökningen.
Så blev det inte. Hittills har GAD-injektionerna inte visat några biverkningar.
Lyckade resultat
Nästa steg var en större undersökning med 160 LADA-patienter. Efter ett och ett halvt år upptäcktes det dock att apoteket av misstag hade blandat ihop de ampuller som innehöll aktivt GAD och de som innehöll placebo. Sjabblet gjorde att resultaten inte längre är säkra.
Dock visar resultaten i den mindre första LADA-underökningen att vaccinet ännu efter fem år har effekt. Jämfört med de patienter som fick placebo har de vaccinerade en större egen insulinproduktion, bättre blodsockerkontroll och färre i den gruppen har tvingats börja med insulininjektioner.
Resultaten tolkas så att GAD har lyckats stoppa eller i vart fall bromsa immunsystemets angrepp på betacellerna.
Nyinsjuknade barn
Nästa steg var att vaccinera barn som insjuknat i typ 1 diabetes och inte varit sjuka så länge. När diagnosen typ 1 diabetes ställs finns det i regel kvar en mindre mängd betaceller som fortfarande producerar insulin, dock inte tillräckligt för att kontrollera blodsockret.
70 svenska barn deltar i undersökningen, hälften har fått aktivt vaccin, hälften placebo.
– 15 månader efter vaccinationen producerade de barn som fått aktiv behandling dubbelt så mycket måltidsrelaterat insulin jämfört med placebogruppen. Det är ett starkt resultat, säger Johnny Ludvigsson och tillägger att han är överraskad över det tydliga resultatet.
– Ja, sjukdomen är ju mycket aggressivare hos unga patienter, säger han.
Stora avgörande undersökningar
Nu var det visat att GAD påverkar sjukdomsförloppet, hur länge effekten består är det ännu inte som vet.
Styrkta av framgångarna inleddes nu flera och större undersökningar, bland annat en i Europa och en i USA där nyinsjuknade barn deltar. Det är de resultaten som avgör om företaget Diamyd lämnar in, och får godkänt, för att använda GAD som behandling.
Vaccinera friska högriskbarn
Resultaten från den första svenska barnstudien visar att ju kortare tid barnet har haft diabetes desto bättre är effekten av vaccinationen. Det är logiskt eftersom det autoimmuna angreppet inte hunnit så långt finns det fler överlevande betaceller att rädda.
Därför har LUDC-forskare inlett en liten undersökning med 50 barn som har hög risk att insjukna, de har dels riskgener för typ 1 diabetes, dels antikroppar mot GAD och minst en annan antikropp.
– I den situationen vet vi att risken att de sak insjukna är mycket stor, säger barnläkaren och LUDC-forskaren Helena Larsson som leder undersökningen.
– Fungerar det, kan vi förhindra att barnen får typ 1 diabetes, vore det fantastiskt. Vi kan bara inte låta bli att försöka, tillägger hon.
GAD står för Glutamic Acid Decarboxylase
TORD AJANKI
Diabetesportalen/LUDC
