Kan genterapi hjälpa mot Parkinsons?

2010-06-04

neuroner i hjärnan

Parkinsons sjukdom beror på att den sjuka människans hjärna slutat producera ett visst viktigt ämne, dopamin. Sjukdomen behandlas därför med läkemedel som tillför dopamin. Men efter 5-10 år hjälper inte läkemedlen längre så bra, och börjar dessutom ge besvärliga biverkningar. Tänk om patientens hjärna i stället kunde fås att producera sitt eget dopamin på nytt?

Det är tanken bakom ett forskningsprojekt vid Lunds universitet och Skånes universitetssjukhus i Lund. Projektet handlar om genterapi – att föra in friska gener i cellernas arvsmassa för att återställa en förlorad funktion.

Lagom aktiv på rätt ställe

Genterapi har länge setts som ett kommande alternativ till behandling för sjukdomar som saknar läkemedel eller där läkemedlen har stora biverkningar.

Men arbetet har varit svårt. Hur för man in den nya genen på ett ofarligt sätt? Hur får man den att bli aktiv bara i det organ där den behövs, och inte på ställen där den skulle kunna ställa till skada? Hur får man den att bli lagom aktiv, och t.ex. producera precis rätt mängd av ett visst ämne?

Lundaforskaren Deniz Kirik och hans kollegor arbetar med gener för två enzymer som deltar i produktionen av dopamin. Arbetet har gett bra resultat i försöksdjur med en motsvarighet till Parkinsons sjukdom: djurens egen dopaminproduktion har kommit igång igen med lagom kraft.

Får skjuts med virus

Generna har förts in i hjärncellerna med hjälp av ett virus. Virus är kända för sin förmåga att ta sig in i mänskliga celler, och det är den förmågan man utnyttjar fast virusets egen arvsmassa här tagits bort.

– Det genbärande viruset finns i en lösning som sprutas in genom ett litet hål i skallbenet. Insprutningen kan ske med vanlig neurokirurgisk teknik. Lösningen ska sedan sprida sig i hela det berörda området, förklarar Deniz Kirik.

Har mycket att vinna

Inom de närmaste tre åren hoppas man kunna börja försök med patienter. Det blir då patienter i sjukdomens senare stadium, när biverkningarna av medicineringen börjar bli kännbara. Sådana patienter har mycket att vinna och lite att förlora på att delta i försöken.

– Men om försöken går så bra som vi hoppas, så kan man i framtiden även pröva med patienter i ett tidigare stadium. De skulle då slippa att någonsin råka ut för läkemedlens biverkningar, säger Deniz Kirik.

Effekt livet ut

De närmaste åren kommer lundaforskarna att driva arbetet själva. Om och när det sedan blir dags att göra försök i stor skala, så får något läkemedelsföretag överta uppgiften att utveckla metoden till en kliniskt använd behandling.

Hur länge håller då behandlingens effekt i sig? Länge nog, av djurförsöken att döma: under en tid som i människans liv skulle motsvara ett eller flera årtionden. Och eftersom Parkinsons sjukdom främst drabbar äldre människor, och genterapibehandlingen inte behöver sättas in under sjukdomens första år, så borde dess effekt kunna räcka så länge patienten lever.

Text: INGELA BJÖRCK

Illustration: Dreamstime