En spruta och två gener – effektiv behandling mot Parkinsons sjukdom

Share |

 spruta

En enda spruta som behandling för Parkinsons sjukdom. Det hoppas forskare i Lund ska vara verklighet inom fem år.

Det är forskaren Tomas Björklund med kollegor som har kommit fram till en form av genterapi som ser mycket mer lovande ut än det som hittills har forskats fram inom fältet. Deras terapi baserar sig på att överföra gener, som kodar för de dopaminproducerande enzymerna, till patientens egna nervceller.

Fungerar på djur

Lundaforskarna har undersökt behandlingen i en djurmodell i en situation motsvarande slutstadiet av Parkinsons sjukdom, när över huvud taget inga dopaminproducerande nervceller finns kvar.

– Djuren blir i stort sett helt återställda av behandlingen, säger Tomas Björklund, som i nyligen försvarade sin doktorsavhandling i ämnet.

I avhandlingen ingår den artikel om Lundaforskarnas genterapi som nu har publicerats i den ansedda vetenskapliga tidskriften Brain.

Ska testas kliniskt

I Tomas Björklunds avhandling beskrivs hela resan från att förstå sig på samspelet mellan de två generna som utgör genterapin, till skapandet av en så kallad genvektor som nu ska testas kliniskt. En genvektor är skalet av ett virus, i vilket man kan sätta in gener som sedan levereras av virusskalet till cellerna man vill behandla. Lundaforskarna har redan skickat in ett patent på konstruktionen.

– Hela avhandlingen bygger upp till att prova den här metoden kliniskt. Vi hoppas hitta en partner som kan hjälpa oss att finansiera de kliniska studierna. Målet är att ha en första klinisk prövning inom tre år. Om allt går bra kan vi då ha ett läkemedel ute på marknaden om fem år, säger Tomas Björklund.

Jämnare med genterapi

Och då är det inte frågan om någon långrandig behandling.

- Tanken är att man ska kunna få en spruta och sen är det färdigt.

Parkinsons sjukdom orsakas av att vissa celler i hjärnan, som producerar signalsubstansen dopamin, dör. Vanliga symptom är skakningar, stelhet och långsamma rörelser. Standardbehandlingen är L-dopa, ett förstadium till dopamin, men behandlingen ger ofta biverkningar i form av ofrivilliga rörelser efter några år.

En fördel med genterapin är att dopaminet produceras kontinuerligt i cellerna. Patienten slipper de toppar och dalar i dopaminproduktionen som till exempel traditionell behandling med L-dopa ger.

Öppnar för nya behandlingar

– Läkemedelsindustrin är intresserad av sådan här behandling och börjar se möjligheterna med det. Vi visar att det är säkert och effektivt. Detta kan även öppna upp för nya behandlingar inom Huntingtons sjukdom och Alzheimer, säger Tomas Björklund.

KATRIN STÅHL

Foto: Roger Lundholm

Pressmeddelande från Lunds universitet

9 februari 2010

2 kommentarer till “En spruta och två gener – effektiv behandling mot Parkinsons sjukdom”

  1. Anonym skriver:

    När blir det aktueltt för Parkinsons patienter att få behandling med genterapi?

    • Eva Bartonek skriver:

      Nedan ett svar från en av forskarna som forskar kring genterapi och Parkinsons sjukdom.

      ”Hej,
      Frågan har flera olika svar beroende på vad man avser. Genterapi som begrepp representerar inte en enskild behandling utan en stor grupp av olika behandlingar som baseras på ny teknik som gemensamt benämns genterapi. Bland annat prövas denna teknik för behandling av Parkinsons sjukdom. Tiden det tar till det är aktuellt för Parkinsonpatienter att behandlas med genterapi beror på om man avser ”behandling inom ramen för ett kliniskt forsknings/utvecklingsprogram” eller ”när det finns en behandling på marknaden som kan ordineras av en neurolog/neurokirurg”. I det första fallet så pågår runt om i världen för närvarande flera kliniska studier som alltså behandlar patienter med genterapi, och vi hoppas också om något år kunna presentera hur tidsramen ser ut för kliniska prövningar av den behandling vi utvecklar i Lund.

      I det andra fallet så får man bedöma tiden i relation till tidsramen för ett kliniskt utvecklingsprogram som är i storleksordningen 5-10 år. Om någon av de behandlingar där prövningar pågår för närvarande skulle visa sig framgångsrik så är det väl närmast 5 års horizont innan en sådan behandling kan förväntas vara registrerad och tillgänglig för ”rutin-användning”.

      Hälsningar,
      Carl Rosenblad”

Loggor - Region Skåne, Lunds universitet

Aktuellt om vetenskap & hälsa - populärvetenskapligt om medicinsk forskning från Lunds universitet och Region Skåne

Om webbplatsen
Om tidskriften Aktuellt om vetenskap & hälsa

Artiklar i fokus

Enzym från ”mördar- bakterie” kan rädda njursjuka
Enzym från ”mördar- bakterie” kan rädda njursjuka
Immunförsvaret och diabetes – oväntad koppling funnen
Immunförsvaret och diabetes – oväntad koppling funnen
Har du frågor om njurarnas sjukdomar?
Har du frågor om njurarnas sjukdomar?
Barnvecka i Malmö med temat jämlik vård
Barnvecka i Malmö med temat jämlik vård

Vad forskar du om?