Publicerad
Kategori: Hjärnan och nervsystemet
Nyckelord:

Visa faktaruta!
Håkan Widner

Håkan Widner. Foto: Roger Lundholm

Läkemedlet finns redan. Det ordineras inte vid Parkinsons sjukdom, men djurförsök visar att det även där har god effekt.

Nu pågår ett mödosamt arbete med att få tillstånd att pröva det på människor. För Håkan Widner och hans kollegor är det mödan värt.

– Läkemedelsföretagen ställer stentuffa villkor. Genom att ansöka själva får vi full kontroll.

Jämfört med de stora läkemedelsföretagen har universitetssjukvården en bråkdel av de resurser som krävs för att ansöka om kliniska prövningar.

– Här finns mycket att förbättra, säger Håkan Widner, professor i neurologi vid Lunds universitet och överläkare på Skånes universitetssjukhus.

För inte så länge sedan erbjöd ett läkemedelsföretag forskare i Lund att ingå i en intressant internationell studie om Huntingtons sjukdom. Lundaforskarna, liksom de flesta av deras forskarkollegor, tvingades dock avstå.

– Ett villkor för att delta i studien var att det skulle göras 60 tester under sex månader med samma fem personer vid exakt samma tillfälle. Det kunde vi inte garantera att vi skulle klara.

Större studier på universitetssjukhusen

På universitetssjukhusen sker de mest avancerade behandlingarna. Därför lämpar de sig mycket väl för stora studier som omfattar flera sjukhus. Ofta är det också på dessa sjukhus som tankar om ny behandling tar form, i nära samklang med den kliniska vardagen.

– Vi har kunskapen, men när det gäller det omfattande arbetet med att ansöka om en klinisk prövning saknar vi tillräckliga resurser på sjukhuset, säger Widner.

Nytt läkemedel vid Parkinsons sjukdom testas

Studien av läkemedlet som kan fungera vid Parkinsons sjukdom är ett typiskt exempel. Professor Anders Björklunds forskarlag har systematiskt gått igenom alla mediciner på marknaden som skulle kunna minska de ofrivilliga rörelser, dyskinesier, som är typiska för sjukdomen.

Till slut fann de ett läkemedel mot demens och ADHD som i djurförsök visade sig fungera utmärkt mot dyskinesier.

– Fördelen är att medicinen redan är godkänd så att risken för biverkningar med mera är undersökt, berättar Håkan Widner.

Medlet är dock inte godkänt för Parkinsons sjukdom. Därför återstår kliniska prövningar.

Kliniska prövningar på gång

Nu inleds dessa på tolv personer vid Karolinska universitetssjukhuset i Huddinge och lika många på Skånes universitetssjukhus i Lund. Innan dess har Håkan Widner och hans kollegor haft ett styvt arbete med det CRF, Clinical Research Form, som ska visa att de tillvägagångsregler man beslutat om följs rigoröst.

– I detta finns en så kallad primär ändpunkt om att vi ska uppnå en viss behandlingseffekt. Kanske uppnår vi delmål men inte slutmål. Kanske tvingas vi börja om ifall antalet patienter bedöms vara för få. Eller så uppnår vi målet. Då återstår att bekräfta resultatet i fortsatta studier.

I så fall följs denna fas 1-studie av en fas 2-studie på en större grupp. Om denna också är positiv följer en fas 3-studie på tusentals personer. Då krävs insatser från kapitalstarkt håll, i regel i form av läkemedelsföretag.

Omfattande arbete

– Alla steg i denna process är väl motiverade. Här handlar det om det internationella regelverk som kallas Good Clinical Practice, och som också väger in bland annat patientsäkerhet och etiska hänsyn, påpekar Håkan Widner.

Men att skriva de omfattande reglerna – ”protokollet” – till studien med sina tio delstudier är oerhört tidskrävande.

– Man måste tro på sin idé och ha stort tålamod. Vi har ju dessutom extremt goda samarbetsformer för akademiska studier i Sverige. Men det administrativa stödet för kliniska prövningar måste förstärkas.

Text: PER LÄNGBY