Publicerad
Kategori: Medicinsk teknik
Nyckelord: ,

Visa faktaruta!

CRISPR/Cas9 är namnet på en genteknisk metod som ger forskarna möjlighet att på ett relativt enkelt sätt ändra delar av den genetiska koden i levande varelser. Metoden kan leda till nya behandlingar av svåra sjukdomar, men skulle också kunna missbrukas. En av metodens upphovspersoner, Feng Zhang, besökte nyligen Lunds universitet.

Det är Feng Zhang från Broad Institute i USA, fransyskan Emmanuelle Charpentier från Umeå och Berlin samt Jennifer Doudna på Berkeley som utarbetat den nya tekniken. CRISPR/Cas9 utnämndes 2013 av Nature och Science till ”årets viktigaste vetenskapliga metod”, och forskarna bakom den ses som starka Nobelpriskandidater.

Väcker etiska frågor

Den nya metoden har inspirerats av streptokockbakteriernas sätt att försvara sig mot virus genom att klippa sönder deras DNA. CRISPR* står för ”adresslapparna” som får ingreppet att ske på rätt ställe, och enzymet Cas9** utgör själva ”saxen”. Genom rätt utformning av adresslapparna kan forskarna göra en förändring i arvsmassan på en viss organism mycket mer precist och enkelt än tidigare.

– Men de etiska frågorna i sammanhanget är mycket viktiga. Forskarna på området är eniga om att tekniken ännu inte bör användas för att göra förändringar i mänskliga embryon, annat än i forskningssyfte, sa Feng Zhang i en intervju vid Segerfalksymposiet i Lund.

Neuroscinece Day 2016. Segerfalkstiftelsen.

Feng Zhang. Foto Kennet Ruona

De etiska frågorna diskuterades i december förra året vid ett stort internationellt toppmöte  anordnat av de amerikanska, brittiska och kinesiska vetenskapsakademierna. Mötet utmynnade inte i något absolut förbud för experiment med embryon som blivit över efter en provrörsbefruktning – något som redan gjorts i Kina – men tog upp en rad etiska och säkerhetsmässiga problem som måste lösas.

– Den diskussionen måste fortsätta löpande, så att etiker och politiker håller jämna steg med forskarna, menade Feng Zhang. Han trodde däremot inte på någon internationell lagstiftning, eftersom olika länder redan har mycket olika regler när det gäller genteknisk forskning på embryon.

Vill öka förståelsen för grundläggande biologiska frågor

Den unge amerikanen, som bara är 34 år, leder en forskargrupp som i snabb takt producerar artiklar för topptidskrifter som Nature, Science och Cell. Hans förhoppning är att det nya gentekniska verktyget om några år ska ha utökats till en hel ny verktygslåda som kan öka människans förståelse för grundläggande biologiska frågor. Nya kunskaper kan sedan i förlängningen leda till nya sätt att behandla sjukdomar och få fram mat till jordens växande befolkning.

Några delar av den tilltänkta ”verktygslådan” talade han också om i sitt föredrag vid Segerfalksymposiet. Cas9 är nämligen inte den enda möjliga ”gensaxen” – kanske inte ens den bästa, eftersom det är ett mycket stort protein vilket ibland är opraktiskt. Det finns andra Cas-enzymer som skulle kunna användas, och även helt andra enzymer som verkar lovande.

Försök att inaktivera defekta gener

Årets Segerfalksymposium i Lund hade den nya gentekniken som tema. Den forskning som bygger på CRISPR/Cas9 har på bara några år gått från provrör till djurförsök, och kanske snart till försök med patienter med genetiskt orsakade sjukdomar.

Michael Holmes från läkemedelsföretaget Sangamo redogjorde vid symposiet för sin forskning om hemofili B, en typ av blödarsjuka. Där hoppas man kunna använda tekniken för att förändra de gener som ligger bakom patienternas brist på ett visst koagulationsämne.

Nicole Déglon från Lausanne studerar för sin del Huntingtons sjukdom, som orsakas av en defekt i en enda gen. I djurförsök har man med CRISPR/Cas9-metoden framgångsrikt lyckats inaktivera denna gen.

En hel del forskning återstår dock när det gäller de sjukdomar där ”gensaxen” skulle kunna användas. Det handlar om hur de genetiska förändringarna görs (vid ett enda tillfälle, eller genom mångåriga behandlingar?), hur stabila förändringarna är, och om de kan tänkas påverka några andra organ eller funktioner än dem man vill påverka.

Text: INGELA BJÖRCK

* CRISPR: Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats

**Cas9: CRISPR associated protein 9